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AB Science公司是一个专注于蛋白激酶抑制剂研究、开发和市场化的制药公司，它于2016年8月8日宣布：欧洲药物管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）授予马赛替尼（Masitinib）治疗肌萎缩侧索硬化（ALS，即卢伽雷氏症）孤儿药地位。
这项孤儿药的授予是一个重要的里程碑，因为它意味着COMP认为：根据正在进行的2/3期ALS临床试验的中期结果，马赛替尼结合利鲁唑治疗，能够产生超越利鲁唑单独治疗的显著益处。
事实上，EMA授予孤儿药地位的标准与FDA有所不同，而且非常严格，原因如下（可参考EMA/COMP/15893/2009 Final指南）：
1. 根据EMA的规定，如果某种疾病已有获批（上市）的医药产品，那么开发商需要提供证据，表明寻求孤儿药地位的新医药产品有望为该病患者带来显著的益处；
2. 在基于显著益处假设进行申请时，需要与已经获批的疗法进行比较；
3. 为了遵循孤儿药法案的精神，即明确可以在开发过程的任何阶段进行孤儿药申请，“显著益处”将以授予阶段可获得的证据为基础。
由于利鲁唑已经获批治疗ALS，AB Science公司必须提供证据，表明与利鲁唑相比，马赛替尼将产生显著益处。同时，由于授予申请发生在进行中的2/3期ALS临床试验中期结果已获得的时候，COMP必须基于这一中期分析结果，考虑与利鲁唑相比，马赛替尼是否能够产生显著益处。
AB Science公司向COMP提供了来自进行中的2/3期ALS临床试验中期分析的数据。在此基础上，COMP建议授予马赛替尼孤儿药地位，意味着COMP认为马赛替尼存在超越现有疗法的显著益处。
AB Science公司首席执行官Alain Moussy说：“这项孤儿药地位的授予，是EMA计划在2016年9月接受条件性上市许可申请后，给予我们的更积极的里程碑”。
马赛替尼之前已经获得FDA治疗ALS的孤儿药地位。
关于孤儿药地位
欧盟孤儿药地位授予为治疗罕见的致命或慢性衰弱性疾病而开发的药物，这些疾病在欧盟的发病率低于5/10000。
欧盟的孤儿药地位能够为药物开发商提供一系列福利，包括减免费用的产品开发全方位的科学建议、直接进入上市许可的集中程序和获得某些财政激励的资格。如果产品获批上市，孤儿药地位还将提供批准后10年的销售排他期（如果在上市时仍保持孤儿药地位的话）。
关于马赛替尼
马赛替尼是一种新型口服给药的酪氨酸激酶抑制剂，通过抑制一定数量的激酶，靶向免疫重要细胞肥大细胞和巨噬细胞。基于其独特的作用机制，马赛替尼可以被开发为适用于肿瘤、炎性疾病和某些中枢神经系统疾病的药物。
在肿瘤学中由于其免疫疗法效果，马赛替尼可能影响肿瘤患者的生存期（单独或与化疗结合）。通过作用于肥大细胞和小胶质细胞，并因而抑制炎症过程的激活，马赛替尼能对与某些炎性、中枢神经系统疾病和这些疾病退变相关的症状有效。
原文链接：
https://www.ab-science.com/file_bdd/content/1470670978_ALS-ODSEMAVFENG.pdf