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米替福新(miltefosine)，化学名十六烷磷酸胆碱(hexadecylphosphocholine，HePC)，最初是作为抗肿瘤药物研制的一种烷基磷酸胆碱类药物，具有细胞膜靶向性，在动物试验和临床应用中均显示出显著的选择性抗肿瘤和抗原虫活性。米替福新作为抗肿瘤药物主要用于乳腺癌表皮转移的局部治疗，在抗原虫感染中主要用于皮肤和内脏利什曼病的治疗。在内脏利什曼病的治疗中，口服米替福新与常用的葡萄糖酸锑钠、喷他脒、两性霉素B脂质体注射液药物相比，具有疗效好、毒性低、可口服给药、患者耐受性好等显著优点。
米替福新为蛋白激酶PKC抑制剂，结构类似于细胞膜的磷脂组分，可进入癌细胞膜来诱发一种特殊的功能性障碍，阻止肿瘤生长；并具有免疫调节活性，可促进IL-2介导的T细胞活化，对激素依赖性乳腺癌可产生强力的抑制作用，对非激素依赖性细胞系肿瘤无活性。
米替福新作为一种化疗药物，当局部应用于抗肿瘤治疗时，主要用于乳腺癌表皮转移的治疗。乳腺癌表皮复发较难治疗，外科手术、放射疗法和全身用药都有限制。米替福新作为一种细胞抑制剂为乳腺癌表皮转移治疗提供了一种新的选择。在为25名患者的治疗中发现：米替福新对80%的患者病情稳定或者好转。在6%米替福新溶液(米替福星)随机、双盲、安慰剂对照治疗乳腺癌表皮转移的临床Ⅲ期试验中，第1星期每日给药1次，以后每日给药2次，每次2滴·cm-2，直至治疗失败。米替福新组的治疗失败时间(Timetotreatmentfailure，TTF)中位数几乎是对照组的3倍(56d∶21d)，米替福新与安慰剂比较具有显著的疗效。局部应用米替福新治疗一位患者左小腿上表皮转移的鳞状上皮细胞癌的复发。
治疗后所有的破损处均康复，患者治疗后24个月没有再发病。米替福新在治疗软组织肉瘤、结肠直肠癌和头、颈部鳞状上皮细胞癌的临床Ⅰ、Ⅱ期试验中疗效并不显著。除了治疗乳腺癌表皮转移外，米替福新在治疗利什曼原虫感染中得到了越来越多的应用。米替福新是第1个治疗利什曼病的可口服的药物，对内脏和皮肤利什曼病均有可信疗效：治疗印度内脏利什曼病和哥伦比亚的皮肤利什曼病中治愈率均>95%。
米替福新在儿童患者的应用与在成人患者的应用中具同样的有效性和可耐受性：米替福新在印度儿童内脏利什曼病治疗中，使用成人剂量可以达到94%的疗效，副作用为轻到中度的恶心、呕吐和暂时天冬氨酸转氨酶升高。在感染HIV而存在免疫损害(immunocompromised)的患者的利什曼感染治疗中，米替福新与传统的治疗利什曼疾病的两性霉素B、葡萄糖酸锑钠、脂质体两性霉素B等药物相比显示出其显著的优点：39名HIV感染的利什曼病患者在传统利什曼治疗失败后口服米替福新，治疗开始有25名患者有应答(64%)。在一位感染HIV-1患者的由硕大利什曼原虫引起的弥漫性皮肤利什曼病的治疗中，患者具有严重免疫妥协，皮肤破损处不能对两性霉素B、葡萄糖酸锑钠、脂质体两性霉素B产生应答，但是米替福新获得成功治疗。
米替福新与其他药物联合应用，可以取得良好的治疗效果：本身没有抗利什曼病作用的胡黄连活素与低于有效剂量的米替福新联合使用用于患利什曼仓鼠的治疗时，能使米替福新在治疗后7d的寄生虫增殖抑制率(Percentinhibitionofparasitemultiplication)从45%提高到86%，治疗后28d的寄生虫增殖抑制效率从32%提高到64%。两者合用与有效剂量的米替福新单独使用效果相同，降低了米替福新的用量及与之有关的抗药性和副作用。
[1] 米替福新的研究进展
[2] 最新药物手册
[3] CN201910683998.2一种米替福新的制备方法