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阿糖胞苷主要应用于急性白血病，是一种由胞嘧啶与阿拉伯糖合成的核苷。它是通过抑制细胞 DNA 的合成，干扰细胞的增殖，从而达到抗肿瘤的作用。
• 主要适用于成人和儿童急性非淋巴细胞性白血病的诱导缓解和维持治疗。对急性淋巴细胞性白血病和慢性髓细胞性白血病（急变期）也有效。
• 仅对少数实体肿瘤患者有效。含阿糖胞苷的联合治疗方案对儿童非霍奇金淋巴瘤有效。
1.血液和淋巴系统症状
阿糖胞苷是一种骨髓抑制剂，使用后会出现贫血、白细胞减少、血小板减少、巨幼红细胞增多和网织红细胞减少、骨髓细胞群性质改变。
2.感染和侵染
身体任何部位的病毒、细菌、真菌、寄生虫或腐生生物感染，可能与使用阿糖胞苷单药或与其他免疫抑制型药物联合使用有关。此类感染可能很轻微，也可能非常严重，甚至有时是致命的。
3.肌肉骨骼和结缔组织异常
使用阿糖胞苷 6-12 小时后，可能会发生阿糖胞苷综合征。主要表现为：发热、肌痛、骨痛、偶尔胸痛、斑丘疹、结膜炎和不适。皮质类固醇与阿糖胞苷联用，可以起到预防和治疗作用。
除此之外，常见的不良反应还包括：胃肠道（口腔黏膜炎、口腔溃疡、肛门溃疡、肛门炎症、腹泻、呕吐、恶心、腹痛）、肝功能异常、脱发、皮疹、皮肤溃疡、发热、骨髓活检异常、血涂片检查异常等。
• 要在对肿瘤化疗有经验的医生指导下使用阿糖胞苷；
• 不能用于已确定妊娠或妊娠可疑的妇女；
• 静脉注射阿糖胞苷与鞘内注射甲氨蝶呤合用会增加严重神经系统不良反应的风险，如头痛、瘫痪、昏迷和卒中样发作；
• 阿糖胞苷过量无解毒药。过量输注可能引起不可逆中枢神经系统毒性的增加和死亡。